Le réseau d'associations Communauté du cancer pédiatrique (CCI-Europe) espère que la nouvelle législation pharmaceutique (EUROPE 13152/35) permettra de favoriser le développement, jusqu'à leur mise sur le marché européen, de traitements spécifiques contre les cancers chez l’enfant, qui représentent souvent de très petits marchés.
Delphine Heenen, fondatrice de KickCancer, membre de CCI, s'est réjouie, dans un entretien mercredi 12 avril, d’éléments qui pourraient être inclus dans le paquet, comme le « mécanisme d’action » qui pourrait être mis en place sous le nom de « cible moléculaire ». Il permettrait, si un médicament vise un « talon d'Achille » spécifique dans un cancer et que ce point faible est partagé dans d'autres cancers, comme les cancers pédiatriques, de rendre le plan d’investigation pédiatrique (PIP) obligatoire.
CCI-Europe espère également que le paquet permettra la valorisation des données issues d'essais cliniques académiques, si celles-ci prouvent l'efficacité et la sécurité d'un nouveau médicament dans une indication donnée et que les données sont qualitatives, soumises à l’Agence européenne des médicaments. Le réseau souhaite que la future législation permette à l'Agence européenne des médicaments (EMA), si elle confirme la pertinence des données, d'exiger du laboratoire pharmaceutique qu'il mette le médicament à disposition sous prescription.
L'association craint cependant l'absence de mécanisme contraignant l'industrie pharmaceutique à mettre gratuitement les molécules à disposition dans le cadre d'essais cliniques académiques.
CCI-Europe souhaite en outre que le développement des médicaments soit encouragé jusqu’au stade où ce développement serait 'sans risque' pour les industriels, grâce à des financements européens issus, par exemple, de Horizon Europe, spécifiquement dédiés à des projets qui permettent la recherche exploratoire sur les cancers pédiatriques.
CCI-Europe se déclare également favorable à des achats conjoints de traitements au niveau européen. (Émilie Vanderhulst)