Bruxelles, 28/02/2002 (Agence Europe) - Le Commissaire Erkki Liikanen a présenté jeudi le document de consultation qui doit précéder l'adoption avant l'été d'une proposition de règlement sur les médicaments pédiatriques. Comme nous l'avions déjà indiqué (voir EUROPE du 16 février, p. 15), cette proposition vise principalement à promouvoir les essais cliniques afin de déterminer, pour tous les médicaments, une posologie adaptée à l'usage pédiatrique.
A l'heure actuelle, l'immense majorité des médicaments ne sont jamais testés cliniquement sur les enfants, les laboratoires se contentant de suggérer une réduction de la posologie en la rapportant au poids de l'individu. Cette méthode, qui permet sans nul doute de réduire les effets secondaires ou indésirables, n'est cependant pas sans risque puisqu'elle ne tient aucun compte des différentes phases de développement de l'enfant et d'éventuelles contre-indications qui pourraient être liées à l'âge. Suivant les cas, une posologie inadaptée peut entraîner non seulement des effets secondaires mais aussi des séquelles, voire le décès du patient. Dans d'autres, la posologie est réduite excessivement, pour éviter tout risque, et rend le médicament totalement inefficace. L'ampleur du problème n'est pas négligeable: les enfants de moins de 16 ans représentent 75 millions de personnes, soit un cinquième de la population totale de l'Union européenne. L'industrie pharmaceutique s'est jusqu'à présent toujours montrée réticente au développement de médicaments pédiatriques parce qu'elle estime que ce marché n'est pas suffisamment rentable. Il en résulte que des médicaments développés pour des adultes sont souvent inadaptés à l'usage pédiatrique, non seulement en raison de leur dosage mais aussi en raison des difficultés rencontrées par les enfants pour les ingérer. L'industrie a aussi toujours jugé trop coûteuse la réalisation d'essais cliniques sur des enfants. Aux Etats-Unis, ce problème a été pris en compte dès 1997 et la réglementation permet aujourd'hui à la Food and Drug Administration d'imposer aux laboratoires l'organisation d'essais cliniques et/ou le développement de formes et présentations adaptées à l'usage pédiatrique lorsqu'un nouveau médicament ou un produit déjà mis sur le marché présente un intérêt pédiatrique. Parallèlement, les laboratoires peuvent bénéficier d'une durée supplémentaire de six mois pour leur brevet ou l'exclusivité dont ils bénéficient sur le marché. Cette réglementation a permis de lancer plus de 400 essais cliniques en trois ans.
Le document de consultation préconise l'adoption d'un règlement en partant du modèle offert par celui qui a été adopté en décembre 1999 pour les médicaments orphelins. Il viserait à: - mettre en place des incitations pour l'industrie: (1) une période additionnelle de protection pourrait s'appliquer à l'échéance du brevet ou du certificat de protection complémentaire si le laboratoire présente les résultats d'un ou plusieurs essais cliniques pour un produit bénéficiant déjà d'une autorisation de mise sur le marché (AMM); (2) introduction d'une période de protection des données (empêchant l'apparition de génériques) sur la base d'une AMM spécifique pour une indication pédiatrique (seule cette indication bénéficierait de la protection) ; - créer un fonds qui pourrait être utilisé pour financer la recherche pédiatrique ; ce fonds pourrait être alimenté par une partie des bénéfices tirés de la prolongation des périodes de protection ; il pourrait permettre de financer la recherche et les essais cliniques sur des produits déjà mis sur le marché ; - introduire une obligation d'essais cliniques sur des enfants pour les nouvelles demandes d'AMM ; un groupe européen d'experts serait chargé d'évaluer la validité de ces essais ; les résultats de tests pratiqués dans un pays tiers, effectués sur la base des pratiques reconnues au niveau international, pourraient être pris en compte sous certaines conditions pour éviter la multiplication des essais cliniques sur les enfants (cela pourrait aussi s'appliquer à l'octroi de la protection complémentaire) ; pour certaines spécialités (maladie d'Alzheimer et autres pathologies liées à l'âge), une dérogation pourrait être prévue ; - créer une base de données au niveau européen afin de faciliter l'échange d'information sur l'usage pédiatrique ; - mettre en place un groupe d'experts scientifique ; - introduire une obligation d'information sur les effets secondaires et autres réactions susceptibles d'apparaître plus tard afin de garantir une meilleure pharmacovigilance ; - créer un réseau paneuropéen d'excellence clinique pour les études pédiatriques, en partant des structures nationales existantes.
Le document est accessible sur Internet à l'adresse suivante: http: //pharmacos.eudra.org/. La consultation est ouverte jusqu'au 30 avril 2002.