La Commission européenne a publié, mardi 9 juin, le premier rapport d’évaluation clinique conjointe réalisé au titre du règlement sur l’évaluation des technologies de santé (HTA), applicable depuis janvier 2025. Approuvé par l’ensemble des États membres, le document porte sur le tovorafénib (Ojemda), un traitement développé par le laboratoire français Ipsen pour certains gliomes pédiatriques de bas grade, la forme la plus fréquente de tumeur cérébrale chez l’enfant.
Les évaluations cliniques communes permettent aux États membres de coopérer dans l’examen des bénéfices cliniques de nouveaux médicaments et de certains dispositifs médicaux. Selon la Commission européenne, ce mécanisme doit contribuer à réduire les doublons entre autorités nationales et à faciliter les décisions relatives à l’accès des patients aux traitements innovants.
Dix-huit évaluations cliniques communes concernant de nouveaux traitements contre le cancer et des médicaments de thérapie innovante ont déjà été lancées depuis l’entrée en application du règlement.
Le médicament évalué est destiné aux patients âgés de six mois et plus présentant certaines altérations du gène BRAF et dont la maladie a progressé après au moins un traitement systémique antérieur. La Commission européenne lui a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle le 20 avril dernier, à la suite de l’évaluation scientifique de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Une seule comparaison retenue. Le groupe d’évaluation constate que, pour la majorité des populations de patients et des comparateurs retenus, aucune donnée comparative n’était disponible. Les résultats reposent principalement sur FIREFLY-1, une étude de phase II, ouverte, multicentrique, non randomisée et non comparative.
Les seuls résultats comparatifs inclus concernent des enfants de plus d’un an atteints d’un gliome pédiatrique de bas grade associé à une mutation BRAF V600E. Le tovorafénib a été comparé à l’association dabrafénib-tramétinib au moyen d’une comparaison indirecte entre études.
Les auteurs du rapport relèvent toutefois plusieurs limites dans les données disponibles. À plusieurs reprises, ils indiquent que les résultats présentés sont associés à « un certain nombre d’incertitudes majeures » et qu’ils ne doivent « pas nécessairement être interprétés comme des effets causaux du traitement ».
Le rapport relève également plusieurs insuffisances dans certaines analyses transmises par le développeur du médicament et estime que ces éléments doivent être pris en compte dans l’interprétation des résultats.
Lire le rapport (en anglais) : https://aeur.eu/f/m9a (Nithya Paquiry)