Bruxelles, 28/02/2013 (Agence Europe) - À l'occasion de la 6ème Journée internationale des maladies rares, célébrée le 28 février, l'alliance non gouvernementale EURORDIS a rappelé la nécessité d'améliorer l'accès aux médicaments orphelins et d'atteindre un degré de transparence suffisant en matière de prix et de remboursements. La Commission européenne a annoncé de son côté qu'elle allait débloquer une enveloppe de 144 millions d'euros pour financer une vingtaine de projets de recherche sur les maladies rares. Rappelant que la plupart des maladies rares touchent des enfants et qu'il s'agit le plus souvent de troubles génétiques dévastateurs, le commissaire chargé de la recherche, de l'innovation et de la science, Máire Geoghegan-Quinn, a déclaré: « Nous espérons que ces nouveaux projets de recherche apporteront aux malades, à leurs familles et aux professionnels de santé, un soutien dans leur lutte quotidienne contre la maladie et qu'ils permettront une avancée vers un traitement. »
Un événement organisé à Bruxelles le 26 février par EURORDIS en collaboration avec le Parlement européen, à l'occasion de la Journée internationale sur les maladies rares, a rappelé les disparités qui existent entre les pays en matière d'accès aux diagnostics et aux traitements, disparités dues, selon EURORDIS, au manque de coordination et de coopération entre l'Union européenne et les États membres d'une part, et entre les États membres eux-mêmes d'autre part. Sous le slogan « Des troubles rares sans frontières » (« Rare disorders without Borders »), l'ONG souligne que les 30 millions de personnes affectées en Europe par une maladie rare doivent avoir le droit de bénéficier sur un pied d'égalité des soins nécessaires. La députée européenne Antonyia Parvanova (ADLE, bulgare), qui co-présidait l'événement aux côtés de Cristian Silviu Busoi (ADLE, roumain), a souligné la nécessité de revoir les dispositions de la directive « transparence » sur les produits pharmaceutiques de 1989 pour garantir un meilleur accès aux médicaments, en particulier les médicaments orphelins. Rapporteur sur la révision de la directive, proposée par la Commission le 1er mars 2012 (EUROPE n° 10565), la députée a déclaré: « La disponibilité et l'accès aux traitements sont d'une importance cruciale quand nous parlons des maladies rares et nous devrions nous rappeler de ces principes tout au long du processus législatif à venir. Notre objectif est d'apporter plus de transparence mais aussi de soutenir les États membres dans la mise en œuvre d'un processus décisionnel efficace et fondé sur les preuves, qui encouragera au final la durabilité des systèmes nationaux de santé, pour le bien-être de tous. » Richard Bergström, directeur général de l'EFPIA (European Federation of Pharmaceuticals Industries and Associations), a soulevé pour sa part le problème croissant de l'inégalité d'accès aux médicaments pour les patients. Des modèles de prix différentiels doivent être explorés, a-t-il indiqué. À noter encore la distinction remise à la députée Française du PPE Françoise Grossetête, lors des EURORDIS Awards 2013. La députée a reçu le titre de « décideur européen de l'année », récompensée pour son combat contre les maladies rares dans l'UE.
En annonçant une enveloppe de 144 millions d'euros destinés à aider au financement de 26 projets de recherche, la Commission entend participer à l'effort de collaboration dans la mise au point de traitements pour un large éventail de maladies rares. Le but de ces projets, auxquels participent plus de 300 spécialistes de 29 pays d'Europe et d'ailleurs, est de mutualiser les ressources et de collaborer au-delà des frontières afin de mieux comprendre les maladies rares et de trouver de nouveaux traitements. Les 26 projets concernés porteront à 100 le nombre total de projets de recherche collaborative dans le domaine des maladies rares ayant bénéficié d'un financement de l'UE au cours des six dernières années, représentant un investissement total d'environ 500 millions d'euros. Un grand nombre de ces projets contribueront au Consortium international dédié à la recherche sur les maladies rares (IRDiRC), la plus grande initiative collective au monde en matière de recherche sur les maladies rares. Lancé par la Commission en association avec des partenaires nationaux et internationaux, ce consortium s'est fixé comme objectif de fournir d'ici à 2020 quelque 200 nouvelles thérapies pour les maladies rares et des outils de diagnostic pour la plupart de ces pathologies. (IL)