Bruxelles, 29/01/2004 (Agence Europe) - Quatre ans après son entrée en vigueur, le règlement sur les médicaments orphelins présente un bilan positif.
Au titre de ce règlement, conçu pour soutenir le développement de la recherche sur les maladies rares touchant moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE, les laboratoires peuvent bénéficier d'une assistance et d'une réduction des redevances dans le cadre de la procédure centralisée d'autorisation de mise (AMM) sur le marché européen. Les médicaments orphelins bénéficient d'un droit d'exclusivité d'une durée de 10 ans à compter de la date d'octroi de l'AMM. D'avril 2000 à décembre 2003, le comité des médicaments orphelins au sein de l'Agence européenne des médicaments a reçu 322 dossiers et a rendu 187 avis positifs et 5 avis négatifs. 174 produits se sont vu attribuer le statut d'orphelin par la Commission européenne. Sur quatorze médicaments orphelins qui ont obtenu une autorisation de mise sur le marché européen depuis avril 2000, douze concernent le traitement de maladies métaboliques et les trois derniers visent le traitement du cancer. Les deux premiers (AMM d'août 2001) visaient le traitement de la maladie de Fabry, forme de dégénérescence neuronale liée à l'accumulation anormale de lipides dans les cellules du système nerveux. Une autre neurolipidose, également héréditaire et congénitale, la maladie de Gaucher, a bénéficié d'un nouveau médicament autorisé en novembre 2002. Un même médicament a fait l'objet de deux indications: leucémie myéloïde chronique et tumeurs stromales digestives. Voici, avec entre parenthèses l'année de l'AMM, la liste des indications des dix autres médicaments orphelins: - (2002) leucémie promyélocytique aiguë; - (2002) hypertension artérielle pulmonaire ; - (2002) acromégalie (hypertrophie non congénitale des extrémités et de la tête) ; - (2003) déficience en N-acétylglutamate synthétase (enzyme préservant le foie de la toxicité de l'ammoniaque) ; - (2003) maladie de Hurler (affection congénitale avec malformations du squelette et retard mental, entraînant la mort avant l'âge de 15 ans) ; - transplantation de progéniteurs hématopoïétiques (2003) ; - hypertension pulmonaire primaire et secondaire (2003) ; - polypose adénomateuse familiale (2003) ; - lymphome non hodgkinien indolent ; - dysplasie de haut grade associée à l'oesophage de Barett.