Bruxelles, 04/07/2013 (Agence Europe) - Le Tribunal de l'UE a annulé, jeudi 4 juillet, la décision de la Commission européenne refusant l'autorisation de mise sur le marché (AMM) de l'Orphacol, un médicament développé par les laboratoires CTRS et destiné à traiter des affections hépatiques graves, mais rares. Il a estimé que ce médicament orphelin pouvait être mis sur le marché en raison d'un usage médical bien établi depuis plus de dix ans.
Par une décision du 25 mai 2012, la Commission avait refusé de donner une suite favorable à la demande de mise sur le marché de ce médicament déposée par CTRS devant l'autorité européenne des médicaments en octobre 2009. Cela, malgré différents avis favorables à cette mise sur le marché, d'abord du Comité des médicaments à usage humain en 2010 et 2011, puis du comité d'appel, en novembre 2011. Pour motiver sa décision, la Commission invoquait l'absence de documents de la part de CTRS attestant l'usage médical bien établi du médicament, ainsi que son efficacité et son innocuité.
Le Tribunal réfute ces arguments et annule la décision de la Commission en relevant que: - l'acide cholique, la substance active de l'Orphacol, a été utilisé pour traiter des patients en France entre 1993 et 2007 dans des préparations hospitalières délivrées sur prescription médicale et préparées selon les indications de la pharmacopée ; - depuis cette date, des capsules d'acide cholique sont autorisées en France sous le nom d'Orphacol ; - ces préparations hospitalières visaient à répondre à des « besoins spéciaux » au sens du code communautaire relatif aux médicaments humains (directive 2001/83/CE), c'est-à-dire à des situations individuelles justifiées par des considérations médicales et étaient nécessaires pour répondre aux besoins des patients. Dans ces circonstances, estime le Tribunal, CTRS n'était pas tenu, lors de la demande d'AMM, de fournir les résultats des essais précliniques et cliniques exigés par la directive, comme le demandait la Commission. De plus CTRS a démontré qu'il n'était pas en mesure de fournir des renseignements complets sur l'efficacité et l'innocuité du médicament dans des circonstances normales d'utilisation en raison de circonstances exceptionnelles reconnues par le droit de l'Union (rareté de la maladie, risques pour les patients participant à des essais cliniques d'être exposés à des lésions hépatiques graves).
Se félicitant de cet arrêt, l'eurodéputé socialiste français Gilles Pargneux, a dénoncé « l'entêtement bureaucratique » dont aurait fait preuve la Commission dans cette affaire. « Certaines manœuvres, notamment le fait de convoquer autant de fois qu'elle le voulait le comité d'examen des États membres jusqu'à avoir satisfaction, restent à élucider. Ce refus d'octroi d'AMM était en effet sans précédent ; habituellement la Commission européenne suit systématiquement les avis de l'Agence européenne des médicaments qui, dès le départ avait reconnu que ce médicament était vital. Justice a donc été faite. » (FG)