Bruxelles, 07/08/2001 (Agence Europe) - Pour la première fois, deux médicaments orphelins (c'est-à-dire destinés au traitement de maladies rares), ont reçu de la Commission l'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne. Sont ici concernés le Fabrazyme et le Replagal, deux médicaments contenant la substance active a-Galactosidase, et destinés à soigner des patients atteints de la maladie de Fabry, maladie génétique rare et héréditaire dont souffre une personne sur 400 000 dans l'Union.
Les deux médicaments ont été mis au point par des canaux différents. Leur autorisation de mise sur le marché entérine le feu vert donné le 29 mars dernier par les scientifiques de l'Agence européenne d'évaluation des médicaments à l'issue de l'évaluation scientifique de leurs applications. L'autorisation de mise sur le marché pour un produit orphelin spécifique confère normalement à son inventeur dix ans d'exclusivité sur le marché. Le fait que les deux médicaments aient autorisés le même jour donne lieu exceptionnellement à une « co-exclusivité ». La maladie de Fabry est due à une déficience enzymatique. Elle est cause de souffrance, d'affections des reins et d'autre organes, et réduit considérablement l'espérance de vie des malades qui en sont atteints.